FDA одобрило первый препарат для лечения редкой формы рака крови

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расширило показания к применению препарата вемурафениб (vemurafenib)*, включив терапию редкой болезни Эрдгейма–Честера (ЭЧБ) у взрослых пациентов с мутацией гена BRAF – BRAF V600. Отмечается, что это первая одобренная FDA терапия ЭЧБ.

Впервые вемурафениб был одобрен в 2011 году в качестве терапии агрессивной формы рака кожи – неоперабельной или метастатической меланомы с мутациями BRAF V600. «Теперь мы используем терапию для лечения пациентов с редким видом онкозаболевания без одобренных  методов лечения», говорится в сообщении на официальном сайте FDA.

Эффективность вемурафениба для лечения ЭЧБ была изучена в рамках КИ с участием 22 пациентов с мутацией BRAF V600. В рамках исследования 11 пациентов (50%) получили частичный ответ на терапию, у 1 пациента (4,5%) был зафиксирован полный ответ.

Среди серьезных побочных эффектов, возникающих на фоне приема вемурафениба, были отмечены: развитие других видов рака (рак кожи, плоскоклеточный рак и другие), рост опухолей у больных меланомой с диким типом BRAF, реакции гиперчувствительности, тяжелые кожные реакции, нарушения сердечной деятельности, поражение печени, увеит, иммунные реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность, утолщение ткани на руках и ногах (контрактура Дюпюитрена и подошвенный фасциальный фиброматоз).

В заявлении FDA отмечается, что препарат может нанести вред развивающемуся плоду; рекомендуется сообщить пациенткам о потенциальном риске для плода и необходимости использования эффективных средств контрацепции.

Болезнь Эрдгейма–Честера представляет собой достаточно редкое заболевание, характеризующееся аномальным разрастанием лейкоцитов особого типа – гистиоцитов. По оценкам, ЭЧБ затрагивает 600–700 пациентов во всем мире, примерно 54% из них являются носителями мутации BRAF V600. Отмечается, что пациенты с ЭЧБ имеют достаточно ограниченную продолжительность жизни.

 

Нелли Хамзина

 

https://www.medvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-dlya-lecheniya-redkoi-formy-raka-krovi.html